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诺奖得主再出手!CRISPR女神把“定制基因药”做成外卖,罕见病宝宝也能下单

2026-02-02 18:59:44

诺奖得主再出手!CRISPR女神把“定制基因药”做成外卖,罕见病宝宝也能下单

CRISPR女神詹妮弗·杜德纳又放大招——她悄悄开了家“基因外卖店”Aurora Therapeutics，专治“超冷门罕见病”。简单说：以后孩子突变点位像奶茶口味一样，随点随做，3～4年送到家门口。

1️⃣ 新规开挂

FDA刚上线“合理机制路径”，不用攒几百人做试验，只要连续几个娃有效，就能盖章上市。等于把“大锅饭”改成“私厨定制”，人少也能上桌。

2️⃣ 首单免费体验？先给PKU宝宝

苯丙酮尿症全国1.3万人，突变却超1000种。Aurora的策略：只换“导航RNA”，碱基编辑精准打补丁，像换双筷子继续吃火锅，平台不变，口味随便调。

3️⃣ 技术细节拆给你看

• 碱基编辑=CRISPR 2.0，不剪断DNA，只“涂改液”改字母，安全＋1。

• 引导RNA=高德地图，输入突变地址，快递小哥（编辑酶）直达。

• 制造流程全部模块化，像拼乐高，7天出方案，30天出药，成本砍半。

4️⃣ 真·案例

婴儿KJ已率先试吃：专属导航RNA锁定他的罕见突变，3个月血苯丙氨酸从爆表降到安全线，大脑发育追平同龄人。妈妈发朋友圈：第一次敢给儿子吃鸡蛋羹！

5️⃣ 未来彩蛋

Aurora和费城儿童医院、宾大联手，准备把“外卖菜单”扩展到50＋超罕见代谢病。乌尔诺夫教授放话：“我们的KPI是‘零突变遗漏’，让每个孩子都能点到自己的救命套餐。”

6️⃣ 价格？

参考已上市的Casgevy（220万美元/份），但模块化后有望打骨折。女神说：“目标把天价药打成HPV疫苗价。”

结尾彩蛋

左口袋科普笔给你画重点：

“基因编辑不是科幻，是正在派送的外卖。”

右口袋发糖，吃颗糖，一起等快递——

“3年后，如果你在朋友圈刷到‘基因药到货晒单’，别惊讶，那是我们实验室熬夜包的饺子。”(DOI: https://dx.doi.org/None)

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